Data: 17/05/2025 12.00-12.30 (Spazio B)
Relatore: Claudio Bilato (Arzignano)
Il siRNA (small interfering RNA) rappresenta una delle tecnologie più promettenti per il futuro della prevenzione cardiovascolare. Questa innovativa strategia terapeutica si basa sul silenziamento genico: attraverso piccole molecole di RNA a doppio filamento è possibile bloccare selettivamente l’espressione di geni coinvolti in processi patologici.
Un esempio concreto in ambito cardiovascolare è inclisiran, un siRNA mirato contro PCSK9, che riduce significativamente il colesterolo LDL con sole due somministrazioni all’anno, migliorando l’aderenza terapeutica e riducendo il rischio di eventi cardiovascolari.
Il potenziale dei siRNA non si limita al target PCSK9. Plozasiran, ad esempio, che silenzia il gene per Apo C-III, e i siRNA diretti contro ANGPTL3, geni implicati nel metabolismo dei trigliceridi e del colesterolo, hanno mostrato risultati promettenti nella riduzione del rischio aterosclerotico, soprattutto nei pazienti con dislipidemie familiari o refrattarie ai trattamenti convenzionali.
Altri target in fase avanzata di studio includono il gene LPA, associato a livelli elevati di lipoproteina(a), fortemente correlata al rischio cardiovascolare. Olpasiran, lepodisiran e zerlasiran, che quasi azzerano i livelli di Lp(a) circolante, sono attualmente oggetto di studi di outcome cardiovascolare di fase III.
La stabilità delle molecole di siRNA, la possibilità di progettare terapie personalizzate e la somministrazione semestrale o addirittura annuale rendono questa tecnologia particolarmente interessante per la medicina preventiva e un promettente strumento di medicina di precisione.
